Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa: Zolgensma®; dawniejsze oznaczenie kodowe: AVXS-101) jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni i dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku.

Zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych. W metodzie tej na procesy tworzenia białek przez organizm wpływa się za pomocą fragmentów DNA dostarczanych do komórek przez specjalnie spreparowane wirusy. Lek Zolgensma używa do tego adenowirusów serotypu 9, w skrócie: AAV9. Każdy z nich w białkowym pancerzu przenosi syntetyczną sekwencję DNA odpowiadającą genowi SMN1. Po podaniu leku pacjentowi wirusy te „infekują” komórki organizmu, a sekwencja DNA trafia do jądra komórkowego, gdzie rozpoczyna tworzenie brakującego białka SMN.

Zolgensma jest najdroższym lekiem świata – w kontrowersyjnej decyzji producent ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 miliona dolarów amerykańskich (1,945 mln euro) za opakowanie (1 dawka). Cena, za jaką lek zakupują władze państwowe i ubezpieczyciele, jest zwykle znacząco niższa.

Więcej informacji: www.fsma.pl